《糖尿病》Vertex異體幹細胞衍生的胰島細胞療法Zimislecel(VX-880) 預計2025年完成試驗2016年申請核准上市 期待成為第二種用於治療第1型糖尿病的細胞療法
第1型糖尿病是一種自體免疫疾病，患者的免疫系統會破壞胰島中產生胰島素的β細胞。胰島素缺乏會導致高血糖，並可能引發危及生命的急性併發症，例如糖尿病酮酸中毒。患者需要依賴胰島素並密切監測血糖水平。大約有200萬美國人患有第1型糖尿病。 Vertex公司官員估計，約有12.5萬名患者患有重度1型糖尿病，如果zimislecel獲準用於此適應症，則可能適用於約6萬名重度第1型糖尿病患者。
Zimislecel是一種異體幹細胞衍生的胰島細胞療法，可望使第1型糖尿病患者擺脫對胰島素的依賴。預計於2026年提交監管申請，如果獲得批准，它將成為第二種用於治療第1型糖尿病的細胞療法。不過，還是需要監測長達五年的安全性和耐受性。患者需要長期接受免疫抑制劑療法，免疫抑制劑的副作用因藥物種類而異，但常見的有感染、疲勞、噁心、腹瀉、頭痛、皮疹和口腔潰瘍。 更嚴重的副作用可能包括骨髓抑制（貧血、白血球減少）、肝功能或甲狀腺功能異常、肺炎、腎功能障礙或嚴重的皮膚反應等。
A Safety, Tolerability, and Efficacy Study of VX-880 in Participants With Type 1 Diabetes
2024年，Vertex公佈結果在zimislecel的1/2期臨床試驗中，12名患者接受了單次全劑量輸注。所有12名患者均在第90天證實了胰島細胞植入成功，並產生了葡萄糖反應性胰島素。其中1名患者最終擺脫了胰島素注射。
所有患者的血糖控制均得到改善，並達到了美國糖尿病協會（ADA）建議的目標值，即糖化血紅蛋白（HbA1c）低於7.0%，且持續血糖監測顯示血糖達標時間（TIN）高於70%。此外，所有12名患者在評估期間均未發生嚴重低血糖事件。大多數不良事件（AE）為輕度或中度，沒有與治療相關的嚴重不良事件。
Vertex公司研發的Zimislecel（原名VX-880）
1. 是一種在研的完全分化胰島細胞療法，採用標準免疫抑制方案，目前正處於針對伴有嚴重低血糖事件（SHE）和低血糖感知障礙的1型糖尿病患者的1/2/3期臨床試驗的3期階段。
2. 單臂、開放標籤審判zimislecel公司正在全球25個地點招募18至65歲的成年人，這些患者先前未接受過胰島細胞移植、器官移植或細胞治療。該試驗將在患者擺脫胰島素依賴一年後評估其胰島素依賴程度，並統計仍無需胰島素治療且未發生低血糖事件的患者比例。此外，還將監測長達五年的安全性和耐受性。
3. Vertex 預計將於 2025 年完成約 50 名患者的招募和給藥，並預計將於 2026 年向美國食品藥物管理局 (FDA)、歐洲藥品管理局 (EMA) 和英國藥品和保健產品管理局 (MHRA) 提交監管申請。(A Safety, Tolerability, and Efficacy Study of VX-880 in Participants With Type 1 Diabetes，NCT04786262)
2023年6月，FDA核准CellTrans公司的Lantidra（donislecel）是第一個用於治療第一型糖尿病的細胞療法。但Lantidra並非使用基於幹細胞的異體細胞，而是未經修飾的屍體來源細胞，無法大規模複製或生產。這是Lantidra的主要限制之一，因為有限的細胞供應使得該療法僅適用於患有嚴重且血糖控制不佳的糖尿病的患者。